CRISPR-Cas9 เป็นเทคโนโลยีที่เปรียบเสมือน “กรรไกรตัด DNA” ที่สามารถแก้ไขรหัสพันธุกรรมได้อย่างแม่นยำ

CRISPR ทำงานอย่างไร?

CRISPR-Cas9 ใช้โปรตีน Cas9 ที่นำทางด้วย Guide RNA ไปยังตำแหน่งที่ต้องการแก้ไขใน DNA จากนั้นตัด DNA ในจุดนั้น และให้เซลล์ซ่อมแซมด้วยลำดับใหม่

โรคที่กำลังถูกรักษาด้วย CRISPR

  • Sickle Cell Disease — โรคโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงผิดรูป (FDA อนุมัติแล้วในปี 2023)
  • Beta Thalassemia — โรคธาลัสซีเมีย
  • Leber Congenital Amaurosis — โรคตาบอดทางพันธุกรรม
  • Duchenne Muscular Dystrophy — โรคกล้ามเนื้อเสื่อม (อยู่ในการทดลอง)

ความท้าทายที่ยังคงอยู่

  • ค่าใช้จ่ายสูง (1-2 ล้านดอลลาร์ต่อราย)
  • ผลข้างเคียงระยะยาวยังไม่ทราบ
  • ปัญหาจริยธรรมในการแก้ไขยีนของเอ็มบริโอ

อนาคต

CRISPR จะกลายเป็นการรักษาหลักสำหรับโรคพันธุกรรมมากมาย และคาดว่าค่าใช้จ่ายจะลดลงอย่างมากในอีก 10 ปีข้างหน้า